帕金森病可用基因療法！湘雅醫(yī)院成功完成國內(nèi)首例臨床研究
近期，該院神經(jīng)內(nèi)科主任沈璐教授牽頭的“BBM—P002注射液顱內(nèi)注射治療中晚期帕金森病的單臂、開放性、單中心、小樣本探索性臨床研究”順利啟動并完成首例受試者的初步隨訪。這是國內(nèi)首個在帕金森病患者中開展的基因治療臨床研究，是該院神經(jīng)退行性疾病團隊在變性疾病基因療法領(lǐng)域的重大探索。
帕金森病是僅次于老年性癡呆的第二大常見神經(jīng)退行性疾病。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，我國65歲以上人群帕金森病的患病率為1.7%，至2030年，患病人數(shù)將達500萬。目前帕金森病以藥物治療為主，隨著病程進展將出現(xiàn)療效減退及運動并發(fā)癥。基因治療可改變細胞的生物學(xué)特征，賦予細胞新的治療功能，在單次給藥后可長時間持續(xù)表達阻止疾病進展，為神經(jīng)退行性疾病修飾治療提供新的可能。
據(jù)悉，本研究系研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），于2022年9月13日獲得湘雅醫(yī)院倫理批件。研究藥物為BBM—P002注射液，使用腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，通過腦立體定向注射技術(shù)，將治療基因遞送至患者腦內(nèi)，促進多巴胺合成與分泌，阻止疾病進展，以期實現(xiàn)“單次給藥、長期有效”的治療效果。研究主要納入年齡40歲至70歲、病史不少于5年、Hoehn—Yahr分期為2.5—4期的中晚期帕金森病患者。經(jīng)過團隊嚴謹評估，首例受試者于2023年6月1日在神經(jīng)外科成功完成給藥。治療后4周，受試者的肌張力、睡眠情況、口服藥物時效均有所改善，影像學(xué)報告顯示研究藥物注射部位準確，雙側(cè)紋狀體基因表達產(chǎn)物活性增強。目前，該受試者已處于治療后12周，整體狀態(tài)良好，各項指標維持改善，生活質(zhì)量較之前有所提高，長期安全性和有效性仍在隨訪觀察中。
沈璐教授表示，本研究完成的帕金森病首例基因治療，對深入探索帕金森病新的治療方式具有重要意義。研究者將據(jù)此形成體系化的診治方案與操作規(guī)范，期待未來能惠及更廣大患者。
